Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和可靠度

Guadecitabine是二代更高甲基化口服，其活性特异性地西他中洲的体液去除时间较静注地西他中洲的宽。病人骨髓骨髓极度综合病患者需要更有效地的更高甲基化口服。分析人员开展一2期的随机化、开放性分析，招集年满18岁的各风险层次的骨髓骨髓极度综合病患者或慢性粒细胞白血病病患者，要求受试病患者既往从未选用过更高甲基化口服病人或更高甲基化口服病人后住院/难治性。将病患者按1：1随机晚间60mg/m2或90mg/m2两组，28天一口服，前5天病患。主要评估指标是总体减缓率。2012年7月9日-2014年4月7日，共招集了105位病患者，其中55位（52%）晚间60mg/m2(28则有为首次病人和27则有为更高甲基化口服病人后住院或难治性癌病患者)，50位(48%)晚间90mg/m2(23则有和27则有)。有3则有(3%）从未接受分析病人，被无关。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同低剂量两组获取总体减缓的病患者比则有无显着差异(60 mg/m2两组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2两组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病人的病患者中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位住院或难治性病患者中有23位(43%，30-58)病患者获取了总体减缓。两两组最少见的3级及以上的经常性事件有血小板增大病患者(60mg/m2两组 22/53[41%]、90mg/m2两组 28/49[57%])、中性粒细胞增大(21[40%]、25[51%])、心血管癌病患者(25[47%]、24[49%])、高热性中性粒细胞增大(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患者死于经常性事件(60mg/m2两组 4则有、90mg/m2两组 3位；1位为首次病人、6位为住院性/难治性)。2则有死亡被显然与病人有关(两两组各一则有)。Guadecitabine用于中/高危骨髓骨髓极度综合病患者病患者的耐受性尚可。对目前的更高甲基化口服病人不敏感的病患者或可选用Guadecitabine病人，60mg/m2，连续病患5天。原始出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，刊发需授权！